Terapia génica y celular para Esclerosis Lateral Amiotrófica

Siendo un tratamiento todavía en experimentación, la medicina pone su confianza en este innovador procedimiento, la Terapia Celular, para poder enfrentar una enfermedad degenerativa como la Esclerosis Lateral Amiotrófica. Se han usado células de diferentes orígenes, pero las que más llaman la atención son células neuronales del bulbo olfatorio y del hipocampo que actúan como células madre neuronales proliferando toda la vida. Éstas podrían diferenciarse en motoneuronas y podrán servir para compensar las zonas dañadas. Otra estrategia es disminuir la afección y la degeneración neuronal con otro tipo de células; ésto se intentó introduciendo células de Sertoli testiculares en zonas medulares afectadas y en degeneración, mostrando disminución de la velocidad de atrofia.

El principal problema es el poder llegar a las zonas donde hay la afección, debido a la nobleza y a la delicadeza del tejido nervioso, sin embargo se siguen estudiando nuevas maneras para poder mejorar los efectos de esta terapia.

Bibliografía:

• http://www.elaandalucia.es/htdocs/web-test/webEla/images/pdfs/ultimosavances/terapia%20celular%20en%20la%20ela.pdf
• http://www.elsevier.es/es/revistas/neurologia-295/terapia-celular-esclerosis-lateral-amiotrofica-ciencia-controversia-13167408-editorial-2010

Transgénicos en la investigación de ELA

Los transgénicos en la Esclerosis Lateral Amiotrófica juegan un papel muy importante en la investigación de los mecanismos fisiopatológicos y de la eficacia y ventajas de los diferentes tratamientos desarrollados, ya que se utiliza modelos de enfermedad animales que, genéticamente manipulados, se les otorga un gen que provoca Esclerosis Lateral Amiotrófica (como es el caso del gen SOD1) o alguna variante genómica de estos genes para evaluar la afección que provocan. También se emplean tratamientos en fase en investigación de estos modelos de enfermedad. Se utilizan principalmente ratones por su semejanza genómica con el ser humano.

Bibliografía:

• http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S021348531000023X
• http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S021348531000160X

Estudio de Esclerosis Lateral Amiotrófica apoyado en el ADN recombinante

Se están usando diversos mecanismos para apoyar las investigaciones sobre las causas y los procesos de patogénesis de la Esclerosis Lateral Amiotrófica. Uno de éstos mecanismos es el ADN recombinante. Recientemente, se usó ratones transgénicos, donde se usó ADN recombinante, a los cuales se les insertó un gen mutante de la Superóxido Dismutasa (la cual está mutada en la ELA familiar) que poseía un intercambio Gly-93 ---> Ala. Éstos ratones al expresar este gen, manifestaron ELA. Se comparó este mutante G93A, la enzima mutada en ELAf y una enzima de caracter salvaje en la población y se vió que el mutante G93A no causaba daño por deficiencia en la función, sino por la ganancia de una función, que aumentaba la producción de radicales libre, Con este indicio entenderemos mejor cómo actúa una Superóxido dismutasa con mutación en las células nerviosas.motoras.

BIBLIOGRAFÍA

• http://www.pnas.org/content/93/12/5709.short